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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

李泽泉：坚持人民至上，推进实践基础上的理论创新******

　　本期光明网理论学术动态导读关注社会慈善资源、理论创新、国际循环、全面推进乡村振兴、立德树人等话题，欢迎网友踊跃参与讨论。

　　【胡彬彬：做到“三个注重”，有效推进社会慈善资源融入基层社会治理】

　　贵州民族大学社会学院副教授胡彬彬指出，社会慈善资源是慈善事业持续发展的基石，也是基层社会治理有效推进的活力源泉，必须做到“三个注重”，有效推进社会慈善资源融入基层社会治理。一方面，要注重创新融入理念。树立主动融入理念，充分激发全民的爱心、调动全社会的热情；树立全域融入理念，探索建立“慈善+党建”“慈善+金融”“慈善+教育”“慈善+救助”等实践模式；树立协同融入理念，加强指导和管理，使各类基层组织按需设置、按职履责、有人办事、有章理事。另一方面，要注重健全融入机制。健全党建引领机制，积极创新激活社会慈善资源的组织化形式，探索激活社会慈善资源的方式方法，充分发挥党组织的战斗堡垒作用和党员先锋模范作用；健全慈善激励机制，充分发挥基层政府的主责作用，积极创新慈善行为的激励方式，推进慈善公益组织与媒体平台的合作，探索慈善积分奖励、慈善时间银行等多样化激励机制。同时，要注重拓展融入路径。以社区为主体创建融入场域，以增强居民的“社区共同体”意识为目标，积极开展“社区慈善日”等活动，努力打造“慈善标杆社区”；以社会力量为依托拓宽融入渠道，社会组织要利用自身的组织优势，加强资源整合平台建设，最大限度地整合社会慈善资源，并使之服务于基层社会治理。

　　摘编自《光明日报》

　　【李泽泉：坚持人民至上，推进实践基础上的理论创新】

　　杭州师范大学纪委书记、教授李泽泉表示，新时代新征程，继续推进实践基础上的理论创新，必须坚持人民至上。一方面，党的理论来自人民。必须深深植根亿万人民的生动实践，站稳人民立场、把握人民愿望、尊重人民创造、集中人民智慧，及时概括提炼人民群众的新鲜经验，形成为人民所喜爱、所认同、所拥有的理论。另一方面，党的理论为了人民。必须始终坚持全心全意为人民服务，不断实现好、维护好、发展好最广大人民根本利益。同时，党的理论造福人民。必须牢记中国共产党是什么、要干什么这个根本问题，把造福人民作为理论创新的价值旨归，不断把人民对美好生活的向往变为现实。

　　摘编自《人民日报》

　　【黄晓凤：多措并举提升国际循环质量和水平】

　　广东省习近平新时代中国特色社会主义思想研究中心特约研究员、广东财经大学广东数字经济研究院院长黄晓凤指出，在经济全球化时代，开放融通是不可阻挡的历史趋势。我们要坚持以习近平新时代中国特色社会主义思想为指引，在加强国内大循环在双循环中的主导作用的同时，重视提高国际循环质量和水平。一是以国内大循环吸引全球资源要素。围绕国内发展新兴产业的市场需求，拓宽使用外资来源，扩大市场准入；通过吸引全球技术、资金、人才等优质要素和产品，不断塑造高质量发展新动能。二是稳步扩大制度型开放。对标高标准国际经贸规则，积极推动制度创新，在数字贸易等领域创设高标准规则体系，提升我国在国际循环中规则、价格、标准制定的话语权。三是提升产业链供应链韧性和安全水平。推动产业链供应链优化升级，集聚力量进行原创性引领性科技攻关；打通物流、信息流、数据流和交通运输堵点，全面增强与世界各国的互联互通；借助互联网、人工智能和云计算技术，通过精准匹配实现产业链供应链各链条的无缝对接。

　　摘编自《经济日报》

　　【于家明：处理好三对关系，稳步推动乡村振兴“提档升级”】

　　北京市委党校第23期局级研修班学员于家明指出，全面推进乡村振兴，是中国式现代化的重要内容，必须坚持系统观念，强化辩证思维，稳步推动乡村振兴“提档升级”。一是在乡村发展中兼顾效率与效益的关系。切实推动城乡二元结构调整、促进城乡融合发展，蹄疾步稳地推进城镇化；完善乡村产业利益联结机制，鼓励工商资本和社会资本下乡，拓展乡村产业的市场空间；着力于改变分散、粗放的传统农业经营方式，避免片面追求大干快上的倾向，把握好农业生产规模经营的尺度；始终绷紧粮食安全这根弦，主产区、主销区、产销平衡区都要树立保面积、保产量的责任意识。二是在乡村建设中协同有形与无形的关系。在充分掌握乡村的历史渊源、民俗文化、现实状况、农民呼声等信息的基础上，坚持规划先行，做到分类施策；注重风貌保护，尤其要保护好乡村的生态环境，增强乡村的生态涵养功能，打造现代版“富春山居图”；推动机制创新，激活大量沉淀的实体资产，挖掘生态价值。三是在乡村治理中融合硬件与软件的关系。进一步加大农村公共基础设施建设力度，进一步推动教育、卫生等公共服务下乡，要在公共资源配置上体现农业农村优先；突出抓基层、强基础、固基本的工作导向，锻造一支懂农业、爱农村、爱农民的农村基层干部队伍，加强农村基层组织建设；不断完善自治、法治、德治相结合的乡村治理体系，建立健全符合农村基层实际的治理体系和治理方式。

　　摘编自光明网

　　【刘凤义、余一凡：扎实推进落实立德树人根本任务】

　　南开大学马克思主义学院院长、教育部习近平新时代中国特色社会主义思想研究中心特约研究员刘凤义，南开大学马克思主义学院副院长余一凡表示，思政课教师要切实在实际工作中将立德树人根本任务落实落细，真正做到为党育人、为国育才。一是坚持用习近平新时代中国特色社会主义思想铸魂育人。教育系统必须将学习贯彻习近平新时代中国特色社会主义思想作为首要任务，推动习近平新时代中国特色社会主义思想进教材进课堂进头脑，引导广大青年坚持对马克思主义的坚定信仰、对中国特色社会主义的坚定信念。二是讲深讲透讲活思政课的道理。思政课教师必须在讲道理上下功夫，坚持学原文、读原著、悟原理，透过现象看本质，强化学理支撑；主动回应学生们关心关切的深层次理论问题和现实问题，甚至是一些敏感问题，用马克思主义的逻辑力量征服学生；用好信息技术手段，创新教学方式方法，增强思政课教学的时代感。三是运用好大思政课提升育人成效。高校要将习近平新时代中国特色社会主义思想有机融入“大思政课”建设；推行“师生四同”，围绕重大理论问题和现实问题，广大师生同学同研同讲同行，共同将理论知识用于实践，运用生动鲜活的实践强化认同；运用国家教材建设重点研究基地等教学科研平台，推进科研教学相互促进，坚持课程思政与思政课程同向同行。

　　摘编自《中国教育报》

　　（光明网记者 赵宇整理）

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）